韩国可隆生命科学公司正在研发的、旨在成为世界首个退行性关节炎基因治疗剂的“Invossa”成功打入了日本市场。

可隆生命科学11月1日表示，已与日本田边三菱制药株式会社签约，将向其出口总值约457亿日元（约合4989亿韩元）的Invossa生产技术。田边三菱制药决定向可隆方面支付25亿日元（约合273亿韩元）合约金，并将在Invossa在日本国内通过临床试验、获得审批、实现商业化时,分阶段支付技术费共432亿日元（约合4716亿韩元）。田边三菱制药是一家销售额位列全球前50位的制药公司。

可隆生命科学代表李愚锡表示，“现在已成功打入了以质量管理严格而闻名的日本市场，今后面向其他国家的技术出口也有望有所增加”。

Invossa是一种退行性关节炎细胞基因治疗剂，可隆公司已完成了该药品在韩国国内的所有临床程序，并于今年7月向韩国食品医药品安全处申请了药品许可，最早可于明年在韩国国内上市。基因治疗剂是用来将诱发疾病的基因换成健康基因，或将具有疗效的基因用作药物的治疗剂，是一个近来备受全球生物制药业界关注的市场。早在2000年代初期，中国、俄罗斯等国就已率先开发出了基因治疗剂，但直到最近北美、欧洲等发达国家才开放了这一市场，自2012年基因治疗剂Glybera获得欧盟各国卫生部门许可后，全球企业开始正式加大在这方面的投资。如果能在韩国获批，则Invossa将创造一个新纪录，成为世界首例用基因得到改良的细胞来治疗退行性关节炎的生物新药。

据可隆生命科学方面表示，Invossa在韩国国内的临床试验中，以注射针剂的形式向退行性关节炎患者用完一次药后，其缓解痛症和恢复关节功能的效果持续时间达一年以上。退行性关节炎主要由老化导致的软骨损伤引起，全球患者的数量正急剧增长，在韩国国内达到了500万人，美国、日本、中国的患者分别有3300万、2700万、1亿人。迄今为止，人类尚没有开发出能够根治这一疾病的药物（DMOAD，Disease-modifying osteoarthritis drug）。

因此，患者只能使用消炎镇痛剂和理疗方法来缓解病痛，病情加重时不得不通过手术将受伤关节置换成人工关节。尽管存在着将脐带血干细胞注入受损软骨内使软骨再生的Cartistem疗法，但它是一种“手术”而非“药物”。

可隆集团立志研制出世界首个用于治疗该病的药物，在进行了长达17年的研发、投资超过1100亿韩元后，终于研制出了Invossa（见照片）。可隆集团1999年在韩美两国均设立了生物企业（韩国可隆生命科学和美国TissueGene），分别展开了研究和临床试验。现在，可隆在美国也完成了临床二期试验，明年将开始临床三期试验。

可隆生命科学企划部部长李健英（音）表示，“正如类风湿性关节炎治疗剂创造了数十万亿韩元规模的生物药品市场一样，Invossa也将开辟出全球退行性关节炎治疗剂市场”，“正努力与国外制药厂商洽谈合作方案，以实现该产品的全球商业化”。拿免疫体系异常导致关节发炎的类风湿性关节炎来讲，用于治疗此病的Humira、Enbrel、Remicade、Rituxan等著名抗体生物药品主宰了全球市场，它们的销售额跻身所有药品的前十位。

此次可隆向日本出口Invossa技术，是继韩美药品向勃林格殷格翰输出了抗癌剂技术（olmutinib）却在今年9月失败（停止开发）以后，韩国企业的首次技术出口。曾因去年韩美药品技术出口接连告捷受到鼓舞的韩国生物制药企业在今年9月的 olmutinib事件之后士气受挫。对于Invossa来说，尽管合同总额接近5000亿韩元，但这其中有4700亿韩元是在日本完成临床试验和获得审批后才能得到的分期付费。

可隆生命科学相关人士表示，“基因治疗剂市场在世界上尚处于技术出口并不常见的初期阶段，但它是近来全球制药厂商争相扩大投资的领域”，“以Invossa为起点，可隆将成长为跨国基因治疗剂企业”。